Új rákgyógyszer segíthet a gyerekeknek a gyógyulásban
Európában először engedélyezték egy olyan forradalmian új típusú készítmény alkalmazását, amely a daganatok széles körét képes kezelni. Charlotte Stevenson, a kétéves Belfastban élő kislány volt az egyik első beteg, aki részesült a rákgyógyszer segítségével végzett terápiában – olvasható a BBC cikkében.
A jóváhagyott rákgyógyszer hatóanyagát larotrektinibnek hívják, és NTKR (neurotróf-tirozin-kináz receptor) génfúzióval rendelkező daganatok kezelésére szolgál. A kislánynál a ritka Infantile fibrosarcomát diagnosztizálták (lágyszöveti tumor), ami egy genetikai rendellenesség, és az úgynevezett NTRK génfúzió okozta. Charlotte az elmúlt egy évben a londoni Royal Marsden Suttonban végzett klinikai vizsgálat részeként larotrektinibet kapott.
A gyógyszert tesztelő brit orvosok szerint az újfajta megközelítés több beteget gyógyíthat meg, és csökkenti a mellékhatásokat.
Charlotte anyja, Esther így nyilatkozott: „Tudtuk, hogy lehetőségeink korlátozottak, de úgy döntöttünk megpróbáljuk, és nagyon örülünk, hogy ezt megtettük.”
„Megfigyeltük Charlotte gyors fejlődését és növekedését, amely pótolta az elveszített időt, és mindannyian elképedve figyeltük az energiáját és lelkesedését.”
„Most viszonylag normális élete lehet, és ami a legjobb, a gyógyszer hihetetlen hatással volt a daganatra".
Az NTRK génfúziók nemcsak a szarkómákra jellemzőek, agy -, vese-, pajzsmirigyrák és más rákos megbetegedésekben is megjelennek.
„Ez egy igazán izgalmas dolog, mivel számos rák esetében működik. Nem korlátozódik egy típusra” - mondta dr. Julia Chisholm, a Royal Marsden Kórház gyermekrák-tanácsadója a BBC-nek.
A kislánynál diagnosztizált NTRK mutációk viszonylag ritkák, más célzott terápiák még fejlesztés alatt állnak. Az NTKR fúziós mutációja nem gyakori, a test különböző részein megjelenő tumorokban fedezhető fel, így lehetővé válhat a gyógyszer alkalmazása olyan eddig nem kezelhető rákfélék esetében, mint például a gyermekkori fibroszarkóma, nyálmirigytumor, tüdőrák és vastagbélrák.
Dr. Chisholm azt mondta a BBC-nek: „A szép az egészben, hogy a gyógyszer a rendellenességet célozza meg.”
„Úgy gondolom, ha így haladunk, több beteg gyógyítására, kedvezőbb kezelések kifejlesztésére lesz lehetőségünk, miközben csökkenő mellékhatásokkal számolhatunk."
Még várni kell a bevezetésére
Az év elején az NHS England (Egészségügyi és Szociális Minisztérium) a tumor-agnosztikus gyógyszereket „forradalmi” és „izgalmas új áttörésnek” nevezte a rákgyógyításban, és felkészültek annak biztosítására, hogy a betegek hozzájussanak.
„A betegek - különösen a gyermekek - számára az a haszna, hogy sokféle rákot kezelhetünk egy gyógyszerrel" - mondta Simon Stevens, az NHS England vezetője.
Prof. Charles Swanton, az Egyesült Királyság Rákkutató Központjának vezető klinikusa szerint „az NHS-nek gondoskodnia kell arról, hogy az egész országban rendelkezésre álljon a megfelelő genomi tesztelés, szerencsére az NHS már azon gondolkodik, hogyan lehet a lehető leghamarabb eljuttatni a rákos betegekhez.”
Dr. Brendon Gray, a Bayern gyógyszergyártó cégtől, amely a gyógyszert kifejlesztette, azt mondta: „Mivel az első Európában jóváhagyott tumor-agnosztikus gyógyszer, a larotrektinib valódi előremozdulást jelent a rákkezelésben.”
A tumor-agnosztikus terápia egy olyan terápiás módszer, amely gyógyszereket vagy más anyagokat használ a rák kezelésére a rák genetikai és molekuláris tulajdonságai alapján, tekintet nélkül a rák típusára vagy arra, hogy a rák a testben hol képződött. A tumor-agnosztikus terápia ugyanazt a gyógyszert használja minden olyan rák típus kezelésére, amelyek olyan genetikai mutációval vagy biomarkerrel rendelkeznek, amelyet a gyógyszer megcéloz. Szövet-agnosztikus terápiának is nevezik.
Források:
https://www.bbc.com/news/health-49798628
https://rakgyogyitas.hu/onkologiai-kislexikon-5-rakellenes-gyogyszerek/
